Biologia syntetyczna: przyszłość medycyny i biotechnologii

Biologia syntetyczna (ang. synthetic biology) stanowi interdyscyplinarny obszar badań naukowych, łączący elementy biologii molekularnej, inżynierii genetycznej, chemii, biofizyki, informatyki oraz matematyki. Jej nadrzędnym celem jest tworzenie nowych lub udoskonalanie istniejących systemów biologicznych – od pojedynczych genów i szlaków metabolicznych, poprzez całe komórki, aż po wielokomórkowe struktury tkankowe. Ten dynamicznie rozwijający się nurt w naukach przyrodniczych ma potencjał, by wpłynąć na niemal każdą sferę naszego życia: od medycyny spersonalizowanej i produkcji leków, przez zrównoważoną energetykę i ochronę środowiska, aż po innowacje w rolnictwie.

Opracowywanie i wdrażanie nowych technologii biologii syntetycznej wymaga jednak nie tylko intensywnych badań laboratoryjnych, ale także ścisłego przestrzegania aspektów etycznych i prawnych. Wzmożona kontrola nad manipulacjami genetycznymi czy tworzeniem sztucznych organizmów jest kluczowa, aby uniknąć potencjalnych nadużyć i zagrożeń dla ludzi i środowiska. W niniejszym artykule przedstawiamy szeroki przegląd zastosowań biologii syntetycznej w medycynie i biotechnologii, jednocześnie wskazując przełomowe badania naukowe oraz najważniejsze wyzwania stojące przed światem nauki, przemysłu i społeczności międzynarodowej.

Definicja i ewolucja biologii syntetycznej

Biologia syntetyczna często bywa mylona z tradycyjną inżynierią genetyczną, w której zazwyczaj wprowadza się wyizolowane geny do organizmów gospodarza w celu uzyskania określonego efektu (np. produkcji białka). Natomiast biologia syntetyczna traktuje organizmy i ich komponenty jako „klocki” możliwe do modułowego zestawiania, projektując tym samym układy biologiczne od podstaw lub znacząco przebudowując już istniejące. Filozofia projektowania systemów biologicznych przypomina tutaj inżynierię mechaniczną czy elektroniczną, gdzie korzysta się z gotowych, zdefiniowanych modułów (tzw. BioBricks).

Pierwszym wyraźnym kamieniem milowym było zsyntetyzowanie pełnego genomu bakterii Mycoplasma mycoides przez zespół Craiga Ventera w 2010 roku (Gibson et al., Science, 2010). To wydarzenie pokazało, że można nie tylko modyfikować, ale i w pełni „zapisać” od zera materiał genetyczny organizmu jednokomórkowego. Od tamtego czasu liczba projektów i publikacji w obszarze biologii syntetycznej gwałtownie wzrosła, co można zaobserwować w uznanych periodykach naukowych, takich jak Nature Biotechnology, Science czy ACS Synthetic Biology. W rezultacie powstało wiele ośrodków badawczych oraz inicjatyw międzynarodowych, które skupiają się na konkretnych kierunkach rozwoju biologii syntetycznej, m.in. na tworzeniu syntetycznych ścieżek metabolicznych czy na opracowywaniu metod pozwalających na pełną kontrolę nad funkcjami i zachowaniem żywych komórek.

Kluczowe zastosowania w medycynie

Terapie genowe i komórkowe

Jednym z największych osiągnięć w medycynie wynikających z rozwoju biologii syntetycznej jest dopracowanie narzędzi do precyzyjnej edycji genomu. Wprowadzenie systemów CRISPR-Cas9, prime editing czy base editing pozwoliło na efektywne i stosunkowo tanie modyfikowanie materiału genetycznego organizmów żywych, w tym komórek ludzkich. Badania w tym obszarze koncentrują się m.in. na:
Leczeniu chorób dziedzicznych: Mutacje powodujące mukowiscydozę czy anemię sierpowatą mogą być precyzyjnie korygowane już na poziomie genomu pacjenta (Maeder et al., Nature Medicine, 2019). Terapiach nowotworowych: Modyfikacja limfocytów T (tzw. terapie CAR-T) dała nowe nadzieje na wyleczenie takich schorzeń jak ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) czy chłoniaki nieziarnicze. Zgodnie z przeglądem opublikowanym w The New England Journal of Medicine (June et al., 2021), skuteczność terapii CAR-T w niektórych typach nowotworów hematologicznych przekracza 80% wskaźnika remisji.
Zwalczaniu chorób zakaźnych: Wykorzystując mechanizmy związane z genetycznym wyciszaniem patogenów lub przenoszeniem „letnich” mutacji, możliwe jest zmniejszenie rozprzestrzeniania się wirusów czy bakterii. Rozwój tych terapii wciąż napotyka na bariery związane z bezpieczeństwem klinicznym (ryzyko niezamierzonych efektów ubocznych) oraz z kwestiami etycznymi, szczególnie przy edycji komórek rozrodczych i ludzkich zarodków. Mimo to, postępy w dziedzinie biologii syntetycznej sprawiają, że w niedalekiej przyszłości możemy doczekać się skutecznych terapii genowych dedykowanych wielu chorobom obecnie uznawanym za nieuleczalne.

Projektowanie szczepionek

Dużym krokiem naprzód w medycynie jest także rozwój platform służących do szybkiego projektowania szczepionek przy pomocy narzędzi biologii syntetycznej. Najbardziej spektakularny przykład to szczepionki mRNA, które odegrały kluczową rolę podczas pandemii COVID-19. Według artykułu w The Lancet Infectious Diseases (Rauch et al., 2021), elastyczność technologii mRNA pozwala na szybkie dostosowanie sekwencji antygenu do zmian w obrębie patogenu. Możliwe jest także projektowanie szczepionek poliwalentnych, ukierunkowanych na kilka wariantów wirusa jednocześnie. Perspektywa tworzenia preparatów dostosowanych do konkretnych szczepów grypy czy innych wirusów sezonowych sprawia, że medycyna zyskuje potężne narzędzie do reakcji na nowe, potencjalnie niebezpieczne patogeny. Ponadto, prace nad szczepionkami opartymi na nośnikach wirusowych, białkach rekombinowanych czy cząsteczkach przypominających wirusy (VLP) rozwijają się dzięki możliwościom biologii syntetycznej, która pozwala na racjonalne projektowanie i optymalizację struktur antygenowych.

Sztuczne tkanki i narządy – nowe horyzonty w medycynie regeneracyjnej

Wielu ekspertów uważa, że drukowanie 3D tkanek i narządów stanowi jeden z najbardziej ambitnych projektów w ramach biologii syntetycznej oraz inżynierii tkankowej. Postępy w tej dziedzinie mają potencjał rozwiązać problem globalnego deficytu organów do przeszczepów i zmniejszyć ryzyko odrzucenia transplantatu. Bioatramenty i organoidy. Jednym z najważniejszych elementów tego procesu są tzw. bioatramenty (ang. bioinks) – mieszaniny żywych komórek (np. macierzystych) oraz hydrożeli lub scaffoldów, które stabilizują strukturę biologiczną. Za sprawą inżynierii genetycznej komórki można modyfikować tak, aby przyspieszyć ich różnicowanie w tkanki docelowe lub nadać im dodatkowe funkcje. Rezultatem prac w tym obszarze są tzw. organoidy, czyli miniaturowe, trójwymiarowe struktury przypominające narządy, takie jak mózg, wątroba czy nerka (Lancaster & Knoblich, Science, 2014).

Przykłady przełomowych badań:

• Miniaturowe serce z komórek pacjenta – W 2019 roku zespół naukowców z Tel Awiwu (Noor et al., Advanced Science, 2019) wydrukował niewielki model serca, zawierający podstawowe komory i naczynia krwionośne. Choć prototyp był wielkości wiśni, potwierdził, że można zintegrować komórki, matrycę białkową i naczynia w jednej strukturze.

• Eksperymentalna tkanka nerkowa – W Massachusetts General Hospital (Song et al., Nature Medicine, 2013) przeprowadzono badania nad tworzeniem fragmentów nerek zawierających podstawowe elementy odpowiedzialne za filtrację krwi (nefrony). Choć do pełnej funkcjonalności jeszcze daleka droga, już na obecnym etapie jest to znaczący przełom w inżynierii tkankowej.

• Organ-on-a-chip – Model płuc (Huh et al., Science Translational Medicine, 2010) opracowany jako mikropłytka z żywymi komórkami pozwala symulować proces wymiany gazowej oraz odpowiadać na bodźce mechaniczne (np. rozciąganie). To narzędzie umożliwia testowanie leków i badanie chorób układu oddechowego w kontrolowanych warunkach laboratoryjnych, co ogranicza konieczność eksperymentów na zwierzętach.

Największe wyzwania w drukowaniu narządów 3D to zapewnienie odpowiedniej waskularyzacji (powstania sieci naczyń krwionośnych w głąb tkanki), perfekcyjne dopasowanie właściwości mechanicznych i biochemicznych scaffoldów, a także osiągnięcie pełnej funkcjonalności narządu na poziomie fizjologicznym. Niemniej, obserwowany postęp badawczy wskazuje, że w perspektywie najbliższych lat możemy spodziewać się coraz bardziej zaawansowanych zastosowań klinicznych, w tym spersonalizowanych wydruków organów.

Biologia syntetyczna poza medycyną – szerokie spektrum zastosowań

Produkcja biomateriałów i związków chemicznych

Wiele start-upów i ośrodków badawczych skupia się na wykorzystywaniu zmodyfikowanych mikroorganizmów do produkcji cennych substancji o zastosowaniu farmaceutycznym, spożywczym czy przemysłowym. Spektakularnym przykładem jest opracowanie drożdży zdolnych do produkcji artemizyny – kluczowego leku przeciwmalarycznego (Ro et al., Nature, 2006). Modyfikacja naturalnie występujących szlaków metabolicznych rośliny Artemisia annua przeniesionych do drożdży umożliwiła tańszą i efektywniejszą syntezę leku. Inną gałęzią przemysłu czerpiącą z biologii syntetycznej jest produkcja bioplastików, np. PLA (ang. polylactic acid), dzięki bakteriom przystosowanym do wytwarzania kwasu mlekowego w warunkach przemysłowych (ACS Synthetic Biology, 2019). Tego typu rozwiązania wpisują się w ideę gospodarki o obiegu zamkniętym, w której ogranicza się zużycie surowców kopalnych i emisję szkodliwych produktów ubocznych.

Inżynieria roślin i rolnictwo precyzyjne

Biologia syntetyczna może przyczynić się do stworzenia nowych odmian roślin uprawnych o zwiększonej odporności na patogeny, lepszej tolerancji na suszę czy wyższej wartości odżywczej. Już teraz badania (Chen et al., Nature Biotechnology, 2020) nad roślinami modyfikowanymi z wykorzystaniem CRISPR umożliwiają poprawę plonów przy jednoczesnym zmniejszeniu zapotrzebowania na pestycydy i nawozy sztuczne. Co więcej, specjalnie zaprojektowane mikroorganizmy mogą służyć do bioremediacji gleb i wód zanieczyszczonych metalami ciężkimi, ropą naftową czy pestycydami. Prace Zhang i wsp. (Biotechnology Advances, 2021) dowodzą, że kontrolowane wprowadzenie skonsolidowanych konsorcjów bakterii do skażonych terenów pozwala na dużo szybszy rozkład szkodliwych substancji w porównaniu z metodami konwencjonalnymi.

Wyzwania etyczne i regulacyjne

Bezpieczeństwo biologiczne i bioasekuracja
Tworzenie organizmów syntetycznych lub głęboko modyfikowanych patogenów rodzi szereg pytań dotyczących bezpieczeństwa, zarówno w kontekście przypadkowego uwolnienia takich organizmów, jak i potencjalnego wykorzystania ich w celach bioterroryzmu. Dlatego tak istotne jest wypracowanie jednolitych protokołów bezpieczeństwa (biosafety) oraz procedur nadzoru (biosecurity). Konieczna jest też współpraca międzynarodowa, zwłaszcza w dobie globalizacji i cyfryzacji, gdzie projekty biologii syntetycznej mogą być prowadzone w wielu miejscach na świecie jednocześnie.

Granice ingerencji w ludzki genom
Możliwość modyfikowania ludzkich komórek rozrodczych czy zarodków w celu usuwania wad genetycznych, a nawet wprowadzania „ulepszeń” (tzw. designer babies), wywołuje liczne kontrowersje. Organizacje naukowe, takie jak National Academy of Sciences w USA czy Europejska Rada ds. Badań Naukowych, podkreślają potrzebę ostrożności i konieczność globalnych regulacji, zanim edycja zarodkowa zostanie dopuszczona do praktyki klinicznej.

Transparentność i zaufanie społeczne
Historia wprowadzania GMO (organizmów modyfikowanych genetycznie) pokazuje, jak ważna jest odpowiednia komunikacja naukowców z opinią publiczną. Bez przejrzystego dialogu i rzetelnych informacji ze strony środowiska naukowego, nowe technologie mogą wywołać nieufność i protesty. W przypadku biologii syntetycznej, stawka jest jeszcze wyższa, ponieważ zakres modyfikacji jest szerszy, a potencjalne konsekwencje – bardziej złożone. Stąd kluczowe jest prowadzenie szerokiej edukacji i stałego dialogu społecznego, obejmującego nie tylko zalety, ale i możliwe ryzyka związane z postępem w tej dziedzinie (Nisbet & Markowitz, Science Communication, 2016).

Perspektywy i przyszłość: dokąd zmierza biologia
syntetyczna?

Zgodnie z raportami branżowymi (SynBioBeta, 2021), rynek biologii syntetycznej może w najbliższych dekadach wzrosnąć do setek miliardów dolarów, przyczyniając się do rozwoju innowacyjnych terapii, zrównoważonych rozwiązań przemysłowych i nowoczesnych technologii rolniczych. Kilka kluczowych trendów kształtujących przyszłość tej dziedziny to:

1. Automatyzacja i robotyzacja
   Zastosowanie platform high-throughput, robotów laboratoryjnych (lab-on-achip) i zaawansowanych metod inżynierskich pozwala na jednoczesne testowanie tysięcy wariantów genetycznych czy ścieżek metabolicznych. Przyspiesza to tempo innowacji, ułatwiając m.in. projektowanie nowych leków czy opracowywanie bardziej wytrzymałych i wydajnych szczepów mikroorganizmów (Qi et al., Nature Reviews Genetics, 2020).
2. Integracja z AI i data science
   Wraz z gromadzeniem ogromnych ilości danych (genomy, proteomy, metabolomy), narzędzia sztucznej inteligencji są wykorzystywane do analizowania i przewidywania interakcji między komponentami biologicznymi. Uczenie maszynowe może pomóc w projektowaniu optymalnych sekwencji DNA, białek czy całych szlaków metabolicznych (Costello & Badran, Trends in Biotechnology, 2021).
3. Edycja epigenetyczna
   Poza modyfikowaniem samej sekwencji DNA, naukowcy coraz częściej skupiają się na manipulowaniu epigenomem, tj. modyfikacjami chemicznymi DNA i białek histonowych, które wpływają na ekspresję genów. Takie podejście pozwala na dynamiczne kontrolowanie aktywności genów bez trwałej zmiany materiału genetycznego (Liu et al., Cell, 2016).
4. Medycyna prewencyjna i spersonalizowana
   W przyszłości biologia syntetyczna może przyczynić się do popularyzacji medycyny prewencyjnej. Proaktywne monitorowanie zdrowia i analiza indywidualnego profilu genetycznego pacjenta pozwolą na wcześnie wykrywanie ryzyka chorób i projektowanie spersonalizowanych interwencji terapeutycznych.

Podsumowanie

Biologia syntetyczna to dziedzina, która wykracza daleko poza tradycyjne pojęcie inżynierii genetycznej. Jej celem jest nie tylko modyfikacja pojedynczych genów, ale całościowe projektowanie i tworzenie systemów biologicznych „od podstaw”. W obszarze medycyny przynosi to już wymierne efekty, takie jak bardziej precyzyjne terapie genowe i komórkowe, szybkie projektowanie szczepionek czy przełom w inżynierii tkankowej i drukowaniu narządów 3D. Jednocześnie możliwości te wymagają odpowiedzialnego podejścia, w tym uwzględnienia aspektów bezpieczeństwa biologicznego, etyki i transparentności wobec społeczeństwa.

Pozamedyczne zastosowania biologii syntetycznej w przemyśle czy rolnictwie również wskazują na rewolucyjny potencjał tej dziedziny. Produkcja zielonych biopaliw, biodegradowalnych materiałów, modyfikowanych roślin o wyższej wydajności. Wszystko to stanowi część szerszego krajobrazu, w którym postęp nauki i technologii spotyka się z koniecznością ochrony planety oraz zapewnienia zrównoważonego rozwoju. Kolejne lata z pewnością przyniosą intensyfikację badań w tej dyscyplinie. Możemy oczekiwać licznych przełomów, szczególnie w zakresie automatyzacji, robotyki oraz integracji z sztuczną inteligencją. Jednocześnie społeczność naukowa, organy regulacyjne i opiniotwórcze będą musiały kontynuować wysiłki na rzecz ustanowienia ram prawnych. Zapewnią one odpowiedzialne wykorzystanie i komercjalizację odkryć biologii syntetycznej. Wszystko wskazuje na to, że stoją przed nami niezwykle ekscytujące czasy, w których „inżynieria życia” może na nowo zdefiniować granice innowacji w medycynie i biotechnologii.

Ważne pytania

Czy biologia syntetyczna to to samo co inżynieria genetyczna?

Z punktu widzenia biologa, inżynieria genetyczna i biologia syntetyczna to obszary, które się przenikają, lecz nie są ze sobą tożsame. Inżynieria genetyczna koncentruje się głównie na modyfikowaniu poszczególnych genów, zazwyczaj poprzez przeniesienie lub usunięcie określonych fragmentów DNA w komórkach gospodarza. Biologia syntetyczna natomiast podchodzi do organizmów i ich elementów jak do zestawu klocków, które można ze sobą łączyć i przeprojektowywać „od podstaw”. Jej celem jest tworzenie zupełnie nowych, nieistniejących wcześniej konstrukcji biologicznych lub głęboka przebudowa istniejących systemów, by uzyskać pożądane cechy.

W praktyce oznacza to, że biologia syntetyczna w większym stopniu sięga po inżynieryjne metody projektowania, planując i montując w laboratorium całe sieci genów, szlaki metaboliczne, a nawet całe minimalne genomy. W porównaniu z klasyczną inżynierią genetyczną, zakres tych modyfikacji bywa szerszy i bardziej kompleksowy, zaś samo podejście – bardziej systemowe i interdyscyplinarne. Można więc powiedzieć, że biologia syntetyczna wyrasta z inżynierii genetycznej, ale wzbogaca ją o nowe możliwości i spojrzenie na organizmy jako na modułowe układy, które da się zaprojektować niemal jak układ elektroniczny czy mechaniczny.

Jakie są główne zastosowania biologii syntetycznej w medycynie?

Biologia syntetyczna otwiera przed medycyną zupełnie nowe możliwości, sięgające od terapii genowych po personalizowane szczepionki i drukowane narządy. Po pierwsze, dzięki narzędziom takim jak CRISPR-Cas9 czy prime editing, możemy precyzyjnie korygować mutacje prowadzące do chorób genetycznych, a także opracowywać innowacyjne terapie przeciwnowotworowe, na przykład w postaci modyfikowanych limfocytów T (terapie CAR-T). Po drugie, biologia syntetyczna umożliwia szybkie projektowanie szczepionek – zwłaszcza mRNA – które można dostosowywać do nowych wariantów wirusów czy bakterii. Wreszcie, trzeci filar stanowi inżynieria tkankowa i druk 3D narządów, co w przyszłości może rozwiązać problem niedoboru organów do przeszczepów i otworzyć drogę do spersonalizowanej medycyny regeneracyjnej. W skrócie: biologia syntetyczna to już nie tylko odległa wizja, lecz realne narzędzie, które rewolucjonizuje diagnostykę i leczenie wielu schorzeń.

Na jakim etapie obecnie jest druk 3D narządów i czy realnie można wydrukować funkcjonalny organ?

Drukowanie 3D narządów jest obecnie na etapie intensywnych badań i prototypowych wdrożeń. O ile możliwe jest już tworzenie miniaturowych struktur tkankowych (tzw. organoidów) czy prostszych organów o ograniczonej funkcjonalności – przykładowo wydrukowano niewielki model serca zawierający komory i podstawowe naczynia krwionośne – to wyprodukowanie w pełni działającego organu o skomplikowanej budowie (np. całkowicie funkcjonalnej nerki czy wątroby) pozostaje nadal wyzwaniem. Kluczowym problemem jest prawidłowe ukrwienie takiego wydruku, czyli tzw. waskularyzacja, bez której tkanka nie może się rozwijać ani właściwie funkcjonować.

W Polsce również rozwijane są zaawansowane projekty w tym obszarze. Przykładem jest inicjatywa związana z pracami nad tzw. „bioniczną trzustką”, nad którą pracuje zespół badaczy i inżynierów, dążących do opracowania metody wydruku tego narządu z wykorzystaniem komórek macierzystych pacjenta. Dzięki temu możliwe byłoby stworzenie spersonalizowanych implantów ograniczających ryzyko odrzutu. Choć do klinicznego zastosowania takich rozwiązań wciąż daleka droga, to obserwowany postęp, zwłaszcza w zakresie inżynierii tkankowej i technik biowydruku, wskazuje na realną szansę uzyskania działających „organów z drukarki” w ciągu nadchodzących lat.

Czy istnieje ryzyko stworzenia niebezpiecznych syntetycznych organizmów?

Z punktu widzenia biologa, tworzenie syntetycznych organizmów niesie pewne ryzyko, głównie związane z niekontrolowanym rozprzestrzenieniem się nowych form życia lub możliwością niewłaściwego wykorzystania technologii. Warto jednak podkreślić, że społeczność naukowa i instytucje nadzorujące przykładają ogromną wagę do bezpieczeństwa (biosafety) i bioasekuracji (biosecurity). Opracowano międzynarodowe regulacje, protokoły laboratoryjne oraz procedury kontroli, które mają zapobiegać uwolnieniu potencjalnie niebezpiecznych szczepów czy wykorzystaniu ich do działań szkodliwych.

Poza nadzorem kluczowa jest też precyzyjna ocena ryzyka na etapie projektowania organizmu, ponieważ każde wprowadzane modyfikacje podlegają analizie pod kątem ich wpływu na zdrowie ludzi, zwierząt i środowisko. Dzięki temu, mimo szybkiego postępu w dziedzinie biologii syntetycznej, dotychczas nie zaobserwowano poważnych incydentów z udziałem groźnych patogenów. Podsumowując, ryzyko istnieje, ale jest ściśle kontrolowane przez odpowiednie procedury i etyczne standardy pracy w laboratorium.

Jak duże znaczenie w biologii syntetycznej ma sztuczna inteligencja i uczenie
maszynowe?

W biologii syntetycznej sztuczna inteligencja i uczenie maszynowe odgrywają coraz większą rolę, ponieważ obecne projekty wymagają analizy ogromnych ilości danych oraz modelowania wielu poziomów interakcji między genami, białkami i metabolitami. Dzięki algorytmom uczenia maszynowego można znacznie przyspieszyć proces projektowania nowych układów biologicznych, przewidując najlepsze sekwencje DNA czy białek jeszcze przed przeprowadzeniem kosztownych i czasochłonnych eksperymentów w laboratorium.

W praktyce przekłada się to na szybszą identyfikację optymalnych wariantów genetycznych, wykrywanie nieoczywistych korelacji między różnymi szlakami metabolicznymi i sprawniejsze opracowywanie syntetycznych mikroorganizmów czy szkieletów tkanek. AI pomaga także w przewidywaniu skutków niezamierzonych modyfikacji oraz w ocenie potencjalnego ryzyka związanego z wprowadzaniem nowych konstrukcji genetycznych do środowiska.

W efekcie, sztuczna inteligencja wspiera biologów syntetycznych zarówno na etapie projektowym, jak i podczas kontroli jakości czy optymalizacji powstałych układów biologicznych. Można powiedzieć, że bez narzędzi AI rozmach obecnych badań w tej dziedzinie byłby znacznie ograniczony, a postępy – zdecydowanie wolniejsze.

Jakie regulacje prawne obowiązują przy wprowadzaniu na rynek produktów powstałych w ramach biologii syntetycznej?

Z perspektywy biologa, regulacje dotyczące produktów powstałych w ramach biologii syntetycznej ściśle wiążą się z przepisami kontrolującymi organizmy modyfikowane genetycznie, wyroby medyczne czy tzw. „nową żywność” (novel foods). W Unii Europejskiej kluczowe znaczenie mają m.in. dyrektywy i rozporządzenia dotyczące GMO (jak np. 2001/18/WE czy 2009/41/WE), a także rozporządzenie w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej (1394/2007/WE) – stosowane w przypadku terapii komórkowych czy genowych. W USA analogiczną rolę pełni tzw. „skoordynowane ramy regulacji biotechnologii” (Coordinated Framework for the Regulation of Biotechnology), na które składają się przepisy FDA, USDA i EPA.

Ponieważ biologia syntetyczna to nie tylko „klasyczna” inżynieria genetyczna, ale również głębokie przeprojektowywanie i tworzenie zupełnie nowych układów biologicznych, niektórzy eksperci postulują wprowadzenie osobnych uregulowań prawnych. Wciąż jednak najczęściej korzysta się z istniejących zasad dla GMO, bezpieczeństwa biologicznego (tzw. biosafety) oraz wymogów dotyczących dopuszczenia do obrotu produktów medycznych, spożywczych czy przemysłowych. Ważną rolę odgrywają też organy oceniające ryzyko środowiskowe i zdrowotne – w UE jest to m.in. Europejski Urząd ds. Bezpieczeństwa Żywności (EFSA), który ocenia zagrożenia i rekomenduje środki ostrożności.

Co istotne, przy projektach związanych z biologią syntetyczną zwraca się również uwagę na bezpieczeństwo biotechnologiczne i bioasekurację. Chodzi o zapobieganie ewentualnemu niekontrolowanemu rozprzestrzenieniu się zmodyfikowanych lub syntetycznych organizmów, a także przeciwdziałanie ryzyku ich celowego wykorzystania w celach niebezpiecznych (np. bioterroryzmu). Tego typu przepisy i wytyczne, choć różnią się w poszczególnych krajach, zwykle nakładają obowiązek rejestracji, oceny ryzyka i monitorowania każdego etapu – od badań laboratoryjnych aż po wprowadzenie produktu na rynek.

W praktyce zatem każda firma czy instytucja prowadząca projekty z obszaru biologii syntetycznej musi poruszać się w wielowarstwowym systemie regulacji, obejmującym zarówno przepisy dotyczące GMO, jak i procedury dopuszczania do obrotu wyrobów medycznych, leków oraz żywności. Kluczowe jest przy tym zapewnienie, by innowacje powstawały w sposób odpowiedzialny i zgodny z zasadami bezpieczeństwa oraz etyki – co z jednej strony otwiera drogę do wielu przełomowych zastosowań, a z drugiej wymaga ciągłej współpracy naukowców, organów regulacyjnych i opinii publicznej.

Czym różni się modyfikacja epigenetyczna od modyfikacji sekwencji DNA?

W modyfikacjach epigenetycznych nie ingerujemy w samo „pismo” DNA, czyli sekwencję zasad (A, T, G, C), lecz wpływamy na to, w jaki sposób geny są odczytywane. Dzieje się tak poprzez chemiczne modyfikacje DNA i białek histonowych (na przykład metylację czy acetylację), które mogą aktywować lub wyciszać konkretne fragmenty genomu. Z kolei modyfikacja sekwencji DNA polega na trwałej zmianie samego kodu genetycznego – na przykład poprzez usunięcie, wstawienie lub zamianę odcinków DNA. W praktyce więc modyfikacje epigenetyczne działają bardziej „regulacyjnie”, a edycja sekwencji DNA zmienia samo „podłoże” informacji genetycznej.

Czy możliwa jest personalizacja terapii genowych w ramach biologii syntetycznej?

Jak najbardziej – biologia syntetyczna stwarza ogromne możliwości w zakresie personalizacji terapii genowych. Dzięki zaawansowanym narzędziom edycji genomu, takim jak CRISPR-Cas9, możliwe jest precyzyjne „nakierowanie” na konkretne mutacje odpowiedzialne za chorobę u danego pacjenta. W połączeniu z technikami sekwencjonowania całego genomu, które pozwalają zidentyfikować indywidualne różnice w materiale genetycznym, otwiera to drzwi do tworzenia terapii „szytych na miarę”, dostosowanych do unikalnego profilu genetycznego każdego człowieka.

Biologia syntetyczna idzie o krok dalej niż klasyczna inżynieria genetyczna, bo nie tylko edytuje pojedyncze geny, lecz potrafi projektować całe układy regulacyjne i szlaki metaboliczne, dążąc do holistycznej poprawy funkcjonowania komórek. W praktyce oznacza to możliwość konstruowania terapii, które nie tylko „naprawią” wadliwy gen, ale także zostaną zaprojektowane tak, by odpowiadały na zmienne warunki w organizmie pacjenta (np. poziom hormonów, stężenie konkretnych białek czy zmiany w środowisku). Taka spersonalizowana interwencja medyczna może znacząco ograniczać skutki uboczne i zwiększać skuteczność leczenia – choć oczywiście stawia przed naukowcami wyzwania natury etycznej oraz wymaga dopracowania kwestii bezpieczeństwa i długofalowych testów klinicznych.

Czy prace nad sztucznymi narządami mogą całkowicie wyeliminować problem braku dawców?

Drukowanie narządów i inżynieria tkankowa stanowią obiecujący kierunek, ale w najbliższej perspektywie nie zastąpią całkowicie tradycyjnych przeszczepów. Obecne projekty pozwalają już wytwarzać elementy tkankowe, a nawet proste narządy typu ‘organoidów’. Największym wyzwaniem pozostaje jednak stworzenie w pełni funkcjonalnego układu naczyniowego i zrównoważenie procesów biologicznych tak, by sztuczny organ był nie tylko zbliżony do naturalnego, lecz także bezpiecznie integrował się z organizmem. To sprawia, że choć tempo rozwoju jest imponujące, całkowite wyeliminowanie problemu braku dawców wymaga jeszcze wielu lat badań i udoskonaleń.

Źródła

• Gibson, D. G., Glass, J. I., Lartigue, C., Noskov, V. N., & Venter, J. C. (2010). Creation of a bacterial cell controlled by a chemically synthesized genome. Science, 329(5987), 52–56.
• Lancaster, M. A., & Knoblich, J. A. (2014). Generation of cerebral organoids from human pluripotent stem cells. Science, 345(6194), 1247125.
• Maeder, M. L., Linder, S. J., Cascio, V. M., Fu, Y., & Cox, D. B. (2019). Development of CRISPRCas systems for genome editing in human stem cells. Nature Medicine, 25(1), 44–52.
• June, C. H., O’Connor, R. S., Kawalekar, O. U., Ghassemi, S., & Milone, M. C. (2021). CAR T cell immunotherapy for human cancer. The New England Journal of Medicine, 384(7), 673–685.
• Rauch, S., Jasny, E., Schmidt, K. E., Petsch, B., & Thiel, V. (2021). New vaccine technologies to combat outbreak situations. The Lancet Infectious Diseases, 21(7), e165–e176.
• Noor, N., Shapira, A., Edri, R., Gal, I., & Dvir, T. (2019). 3D printing of personalized thick and perfusable cardiac patches and hearts. Advanced Science, 6(11), 1900344.